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Nova esperança para o tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)

Nova esperança para o tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)

Uma ligação antes desconhecida entre o sistema imunológico e a morte de neurônios motores na esclerose lateral amiotrófica (ELA), também conhecida como doença de Lou Gehrig, foi descoberta por cientistas do Centro de Investigação CHUM e da Universidade de Montreal. A descoberta abre caminho para toda uma nova abordagem e ajudará a encontrar uma droga que possa curar ou pelo menos retardar a progressão de doenças neurodegenerativas como a esclerose lateral amiotrófica, doença de Alzheimer, Parkinson e doença de Huntington.

O estudo, publicado na Nature Communications, mostra que o sistema imune no modelo animal C. elegans, uma pequena lombriga 1 milímetro de comprimento, desempenha um papel crítico no desenvolvimento da esclerose lateral amiotrófica. "Um desequilíbrio do sistema imunológico pode contribuir para a destruição de neurônios motores e desencadear a doença", disse Alex Parker, CRCHUM pesquisador e Professor Associado do Departamento de Neurociência da Universidade de Montreal.

Esclerose lateral amiotrófica é uma doença neuromuscular que ataca neurônios da medula espinhal. Aqueles afetados por ela gradualmente tornam-se paralisados e, normalmente, morrem menos de cinco anos após o início dos sintomas. Nenhum remédio eficaz existe atualmente para esta aflição devastador. O riluzol, o único medicamento aprovado apenas prolonga a vida do paciente por alguns meses.

Mais de uma dúzia de genes estão relacionados com ALS. Se ocorre uma mutação em um deles, a pessoa que desenvolve a doença. Os cientistas introduziram um gene mutante humano (TDP-43 ou FUS) em C. elegans, um verme nematoide amplamente utilizado para experimentos genéticos. Os vermes ficaram paralisados ​​dentro de cerca de 10 dias. O desafio era encontrar uma maneira de salvá-las da morte certa. "Tivemos a ideia de modificar um outro gene – tir-1 – conhecida por seu papel no sistema imunológico", disse Julie Veriepe, investigador principal e estudante de doutorado sob a supervisão de Alex Parker. Os resultados foram notáveis. "Vermes com um défice imunitário resultante da mutação do gene da tir-1 estavam em melhor saúde e sofreram muito menos paralisia", acrescentou.

Este estudo destaca um mecanismo nunca antes suspeitado: mesmo que o C. elegans tenha um sistema imunológico muito rudimentar, que o sistema dispara um ataque contra equivocada próprios neurônios do verme. "O verme pensa que tem uma infecção virai ou bacteriana e inicia uma resposta imunitária. Mas a reação é tóxica e destrói neurónios motores do animal," explicou Alex Parker. Mas, é o mesmo cenário que acontece com as pessoas? Provavelmente. O equivalente humano do gene tir-1 – SARM1 – revelou-se crucial para a integridade do sistema nervoso. Os investigadores pensam a via de sinalização é idêntico para todos os genes associados com esclerose lateral amiotrófica. Isso faz com que a TIR-1 de proteína (ou SARM1 em seres humanos) um excelente alvo terapêutico para o desenvolvimento de um medicamento. SARM1 é particularmente importante porque é parte do processo de ativação da cinese bem conhecida, que pode ser bloqueado por fármacos existentes.

A equipe de Alex Parker já está testando drogas que foram previamente aprovados pelo os EUA Food and Drug Administration para o tratamento de doenças como a artrite reumatoide, para ver se eles trabalham com ALS. Obstáculos continuam a ser, no entanto, antes de encontrar um remédio para curar ou retardar a progressão de esclerose lateral amiotrófica. "Em nossos estudos com vermes, sabemos que o animal está doente porque causou a doença. Isso nos permite administrar o tratamento muito cedo na vida do verme. Mas ELA é uma doença do envelhecimento, que geralmente aparece em humanos em torno da idade de 55 anos . Nós não sabemos se um potencial medicamento vai ser eficaz se ele só é dada após o aparecimento dos sintomas. Mas temos demonstrado claramente que o bloqueio dessa proteína chave inibe o progresso da doença neste verme ", Alex Parker concluiu.

Universite de Montreal – Traduzido livremente. Imagem: Creative Commons.

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7 Comentários

  1. Daniela Dispore 2 anos atrás 21 de agosto de 2018

    Esclerose lateral amiotrófica, vem crescendo absurdamente, portanto td e qq ajuda é muito importante.

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  2. Lorena 1 ano atrás 22 de agosto de 2018

    Minha mae tem ELA … e eu so queria saber qual melhor procedimento p desacelerar esse avanço

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    • ame 1 ano atrás 3 de setembro de 2018

      Oi, Lorena, como vai?

      O ideal é que sua mãe passe em consulta formal com um neurologista que avalie os exames e sintomas dela 😉

      Abraços múltiplos

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  3. Rosimary 1 ano atrás 24 de janeiro de 2019

    Minha irma esta ha 3 anos com ela .
    Minha irma deseja ser voluntaria em tratamentos .
    Hoje usa traqueo e sonda gastro.
    Mantem raciocionio perfeito se comunica com programa de computador tobi, nao tem perda de massa muscular.

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  4. Estênio Preza de Mattos 10 meses atrás 27 de abril de 2019

    Sou portador dessa enfermidade, gostaria de receber informações sobre a atualização dos procedimentos.

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    • ame 10 meses atrás 3 de Maio de 2019

      Olá Estênio, como vai?
      Apesar da ELA ser também uma esclerose, nós trabalhamos com a esclerose múltipla. As duas doenças, apesar do primeiro nome, apresentam sintomas e tratamentos diferentes, por isso não somos o ponto de apoio mais indicado pra vocês :/
      E apesar de não sermos o melhor ponto de apoio pra você, conte com a gente pro que precisar 😉
      Existem algumas associações, mas não sabemos que tipo de atendimento eles prestam. Vou colocar os links aqui:

      https://www.abrela.org.br/
      http://procuradaela.org.br/pro/

      #JuntosSomosMaisFortes
      Abraços múltiplos,

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  5. Monalisa 5 meses atrás 23 de setembro de 2019

    O Ela não tem sido mais como doença RARA. Temos que abolir essa informação,pq a cada 10 pessoas que converso 2 tem amigos ou familiares com a doença. E cada vez mais jovens desenvolvendo o ELA. Isso pode estar envolvido com o excesso de agrotóxicos nos alimentos. Não sou médica,não sou enfermeira,mas é algo que pode ser estudado pela medicina. Até onde os alimentos contaminados não estão colaborando para este crescimento do ELA pelo mundo td.

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